可遺傳人類基因組編輯

目錄
概述 1
S.1 科學(xué)認(rèn)知的現(xiàn)狀 5
S.2 可遺傳人類基因組編輯的社會(huì)決策的重要性 6
S.3 可遺傳人類基因組編輯的潛在用途 6
S.4 可遺傳人類基因組編輯的轉(zhuǎn)化途徑 8
S.5 可遺傳人類基因組編輯應(yīng)用提案的科學(xué)驗(yàn)證和標(biāo)準(zhǔn) 8
S.6 未來發(fā)展影響生殖選擇 10
S.7 可遺傳人類基因組編輯監(jiān)督系統(tǒng)的基本要素 10
第1章 報(bào)告簡(jiǎn)介與背景 14
1.1 可遺傳人類基因組編輯的國際討論 15
1.2 關(guān)于可遺傳人類基因組編輯臨床應(yīng)用的報(bào)道 16
1.3 成立國際委員會(huì)和世界衛(wèi)生組織專家小組 17
1.4 線粒體置換技術(shù)：修改胚胎 17
1.5 可遺傳人類基因組編輯的轉(zhuǎn)化途徑 20
1.6 研究重點(diǎn)和方法 22
1.7 報(bào)告的組織形式 24
第2章 科學(xué)進(jìn)展 25
2.1 遺傳性疾病：遺傳學(xué)和生殖選擇 25
2.2 基因組編輯：轉(zhuǎn)化途徑的科學(xué)背景 39
2.3 輔助生殖領(lǐng)域未來的問題：干細(xì)胞介導(dǎo)的體外配子發(fā)生的意義 54
2.4 可遺傳人類基因組編輯的臨床轉(zhuǎn)化途徑的附加內(nèi)容 58
2.5 可遺傳人類基因組編輯其他可能的應(yīng)用 62
2.6 結(jié)論和建議 64
第3章 可遺傳人類基因組編輯的潛在應(yīng)用 68
3.1 定義可遺傳人類基因組編輯的合理用途 68
3.2 為可遺傳人類基因組編輯初始應(yīng)用確定可靠的轉(zhuǎn)化途徑的標(biāo)準(zhǔn) 69
3.3 可遺傳人類基因組編輯可能用于初始用途的標(biāo)準(zhǔn) 71
3.4 可遺傳人類基因組編輯的用途類別 71
3.5 能夠定義可靠轉(zhuǎn)化途徑的情況 77
3.6 可遺傳人類基因組編輯進(jìn)入初始臨床的情況有多少發(fā)生率？ 79
3.7 繼續(xù)研究的必要性 84
3.8 結(jié)論和建議 85
第4章 有限和受控的可遺傳人類基因組編輯臨床應(yīng)用的轉(zhuǎn)化途徑 87
4.1 可遺傳人類基因組編輯轉(zhuǎn)化途徑 88
4.2 建立安全和有效的基因組編輯方法學(xué)的基礎(chǔ)研究 89
4.3 支持?jǐn)M定用途的臨床前證據(jù) 91
4.4 決策要點(diǎn)及所需審批 95
4.5 擬定用途的臨床評(píng)估 96
4.6 利用體外干細(xì)胞衍生的配子進(jìn)行可遺傳人類基因組編輯：潛在的轉(zhuǎn)化途徑有何要求 98
4.7 結(jié)論和建議 100
第5章 可遺傳人類基因組編輯的國家和國際管理 102
5.1 可靠的可遺傳人類基因組編輯的管理體系 102
5.2 現(xiàn)行管理體系下的可遺傳編輯 104
5.3 可遺傳人類基因組編輯對(duì)國家監(jiān)管系統(tǒng)的要求 109
5.4 建立全球范圍內(nèi)協(xié)調(diào)和協(xié)作的系統(tǒng) 111
5.5 結(jié)論和建議 117
參考文獻(xiàn) 120
附錄A 信息來源和方法 141
附錄B 學(xué)術(shù)委員會(huì)成員介紹 146
附錄C 術(shù)語表 152
附錄D 縮略詞 159
評(píng)閱致謝 163
信息欄目錄
信息欄S-1 報(bào)告建議 2
信息欄1-1 本報(bào)告使用的術(shù)語 14
信息欄1-2 英國線粒體置換療法規(guī)范應(yīng)用的轉(zhuǎn)化途徑 19
信息欄1-3 任務(wù)聲明 23
信息欄2-1 體外受精 33
信息欄2-2 植入前遺傳學(xué)檢測(cè) 34
信息欄2-3 DNA測(cè)序 43
信息欄4-1 初始HHGE臨床應(yīng)用的可靠轉(zhuǎn)化途徑的基本要素 88
信息欄5-1 有關(guān)HHGE未來討論中社會(huì)因素的考量* 102
信息欄5-2 對(duì)線粒體置換療法安全性和有效性進(jìn)行獨(dú)立評(píng)估的經(jīng)驗(yàn) 107
信息欄5-3 遵守人權(quán)和生物倫理原則 109